关于政协第十四届全国委员会第一次会议第
hk02469 号（医疗卫生类215号）提案答复的函国药监提函〔2023〕8号
丁列明委员：
您提出的《关于加强精准医学时代个体化定制药物研发和技术审评的提案》收悉，现答复如下：
近年来，国内外以细胞和基因治疗为代表的精准医疗产业发展迅速，新技术、新应用、新成果快速涌现，在恶性肿瘤、再生医学等多种疾病领域显示出巨大的应用潜力，国家药监局高度关注国内精准医学产业发展，在个体化定制药物研发和技术审评方面积极开展如下工作：
一、积极推进精准医学产品监管科学研究，制定并发布相关审评技术规范
为规范和推动我国细胞和基因治疗等精准医学产品的研发和注册申报，自2019年开始，国家药监局持续开展包括肿瘤主动免疫治疗产品在内的
生物医药新技术产品的监管科学和评价体系研究。经过广泛调研和专家研讨，发布了免疫细胞治疗产品、溶瘤病毒、基因治疗等产品研发相关的药学、非临床和临床试验技术指南，并于2023年4月发布《肿瘤主动免疫治疗产品临床试验技术指导原则》。
截至目前，国家药监局已批准100余个细胞和基因治疗产品开展临床试验，其中包括多种技术路线的个体化肿瘤主动免疫治疗产品。国家药监局将通过监管科学研究，综合考虑肿瘤主动免疫治疗产品产业化过程中对技术审评标准的监管需求，结合自身工作实际和前沿技术进展，预判产业发展趋势，把握好研究工作的提前量和冗余度，继续加强并扩大与国内科研院所、研发企业、医疗机构和行业协会等的合作交流，加快完善肿瘤主动免疫治疗产品在内的精准医学产品的技术评价体系，推动相关产品的研发和注册申报。
二、加强审评队伍建设，提高沟通服务能力
精准医学产品的研发涉及生物学、医学等多个专业领域和交叉学科，技术发展日新月异，对审评员的综合素质和学能力有严苛要求，国家药监局充分认识到建设高水平专业化审评队伍的紧迫性，已建立由生物药学、非临床和临床专业审评人员组成的审评队伍。同时，国家药监局高度重视审评队伍的能力建设，日常工作中通过集中培训、部门学等多种方式提高审评队伍的专业素质和综合水平。国家药监局将在严格遵守相关规定的前提下，继续通过学术会议、沟通交流等方式与业内开展学术交流，落实以患者临床需求为中心的审评理念，建立科学、规范、高效的审评管理体系。
按照《药物研发与技术审评沟通交流管理办法（试行）》的相关规定，国家药监局已建立了邮件、电话、视频会议、面对面沟通等多样化的沟通渠道。申请人可以在精准医学产品研发的不同阶段，就研发过程的相关要求和研究结果与相关部门开展沟通交流，以提高研发和申报效率。
三、积极参与国际交流，提高中国在
生物医药领域的话语权和影响力
国家药监局积极参与精准医学产品的国际交流，已建立与美国FDA肿瘤卓越中心（Oncology Center of Excellence）的定期沟通会，就审评中的技术问题进行讨论和沟通。精准医学产品作为生物医药技术发展的重要方向，国家药监局充分认识到在该领域参与或主导国际标准协调的重要性，已开展协调策略的准备工作。未来，将继续加强与国内产业和学术界的沟通，群策群力，立足国内当前产业发展水平，积极参与精准医学产品相关技术标准的国际协调，提高国内生物医药产业的国际影响力和话语权，推动我国精准医学产业的发展和国际化。
四、高度重视个体化治疗药物的审评体系建设，加快审评审批速度
国家药监局提前布局组织研究，注重审评标准研究与产品特点相结合，针对个体化治疗药物，国家药监局药审中心组建了由生物制品临床、生物制品药学、化药药学、药理毒理等专业组成的审评团队。审评团队针对该类产品的质量控制、安全风险管理等重点难点问题进行了深入讨论，践行以患者为核心、以临床价值为导向的审评理念，从患者的临床需求出发，并在审评过程中主动与研发团队就相关技术问题充分沟通。
下一步，国家药监局将持续关注精准医学产业的发展，进一步完善工作机制，不断提升生物医药新技术产品的审评能力建设和技术规范研究，加快相关产品的审评审批工作，推动精准医学产业的持续健康发展，满足人民群众用药需求。
感谢您对药品监管工作的关心和支持。
国家药监局
2023年7月18日
IC
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