熬过无人问津的日子 才有诗和远方

谢谢~~~
账户长虹！

油推

投资这个事情，就是未言胜，先言败，
必须能够接受任何可能发生的事情，
而不是只能承受好的，不好的就接受不了。

跌得无法直视了。。。

有人是这样子说的：
蓦然回首，那人却在灯火阑珊处，而我全在灯芯里……

股票  跌成鬼样的了~
 

      

2019年至今，国家药监局共批准近40款细胞和基因治疗产品开展治疗罕见病的临床试验。其中，批准用于治疗血友病临床试验的基因治疗产品有7款，4款为2023年内批准。

“一款治疗Ｂ型血友病的基因治疗产品目前已进入确证性临床试验阶段，有望成为该治疗领域的基因治疗候选药。”药审中心生物制品临床部副部长鲁爽告诉记者，血友病作为一种罕见病，目前主要治疗手段是替代疗法，也就是输注血源或重组凝血因子、凝血酶原复合物等，以提高患者的凝血因子水平，这种疗法一般需要频繁、终生进行输注。基因治疗可针对遗传病基因缺陷的病因进行治疗，以期通过单次治疗即实现长期、稳定的凝血因子水平，从而减少甚至停止凝血因子替代治疗、减少患者的出血和预防关节畸形和/或残疾。
鲁爽表示，在细胞和基因治疗领域，我们国家的研审是站在第一梯队的。以CAR-T细胞治疗产品为例，美国FDA至今批准上市了6款CAR-T细胞治疗产品。我国共批准了4款CAR-T细胞治疗产品上市，适应症涉及多种血液系统肿瘤，还有两款CAR-T产品的上市许可申请正在审评中。此外，多款 UCAR -T、CAR-NK等产品已获批准开展临床试验，治疗领域进一步拓展，除血液系统肿瘤外，还涉及实体瘤、自身免疫性疾病等。
随着创新药全球同步上市速度不断加快，我国患者可以使用的新药越来越丰富，使用上创新药的时间窗也越来越短，优先审评审批的适用对象也在不断变革，但万变不离其宗的是，审评审批程序始终坚持以患者为中心。

突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批及特别审批程序这4条特殊审评通道的建立，以及上市许可持有人制度的深入落地实施，对创新产品快速获批上市至关重要。优先审评审批可将技术审评时限从200个工作日缩短为130个工作日，并提供核查和检验的优先安排。通过四条途径，我国积极推动治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病的药物、罕见病药物、儿童用药等临床急需重点品种审评，加快临床急需药品的上市。