中恒集团 的合作伙伴美国DelMar Pharma公司 近日宣布,VAL-083注射液(即中恒集团的去水卫矛醇)获得欧洲药物管理局(EMA)孤儿药专家委员会(COMP)推荐为治疗胶质瘤的罕见药物。
COMP是欧盟专门负责审查指定孤儿药申请的机构。
所谓“孤儿药”,是用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高,很少有制药企业关注其治疗药物的研发,因此这些药被形象地称为“孤儿药”。
目前我国对于“孤儿药”的研发仍处于一片空白,罕见病患者的治疗药物基本依赖国外进口,结果造成很多罕见病患者只能选择昂贵的进口药或者无药可用。