站在基因工程前沿

站在基因工程前沿

--调研普洛（Aplloa）上海研究院

基因工程是新世纪的前沿技术。基因工程，或称DNA（RNA）重组，是指对不同生物的基因，根据人们的意愿，是在生物体外进行基因切割、拼接和重新组合，再转入生物体内，产生出人们所期望的药物（如白介素），或改变生物的遗传特征（如转基因大豆）等。

癌症的基因靶向诊断是人类遗传基因组学的最新贡献，全球主要由哈佛大学（HarvardUniversity）主导，目前美国已经进入临床。普洛的基因工程流程与美国哈佛大学一致，股份公司技术总监是从哈佛大学医学院引进的高科技人才，主要包括三大项目：1）癌症基因靶向诊断试剂；2）重组人EGF ； 3）跨国公司的新药研发外包。

癌症基因靶向诊断试剂具有高技术、高壁垒、高毛利的特征，与现有方式相比，具有不开刀、痛苦小，费用相对不高等特点，以针剂的形式进入人体，靶向制导寻找癌细胞，能判断肿瘤的大小，属晚期、中期还是早期，是否需要药物治疗等，是一种革命性的基因技术。

重组人EGF是一种专利基因产品。该产品用于增强表皮细胞的蛋白质、DNA、RNA的合成。

除了2种基因工程产品外，公司还承接了跨国公司的新药研发外包。如新药研发的前4步放在普洛完成，而第5步和临床在跨国公司完成，双方签订有严格的保密协议。目前将新药外包给普洛研发的均为全球排名前5的跨国公司，显示出公司技术和研发获得了国际认同。

一、基本概念和调研背景

　　1、什么是基因工程

　　基因工程，或称DNA（RNA）重组，是指对不同生物的基因，根据人们的意愿，主要是在体外进行基因切割、拼接和重新组合，再转入生物体内，产生出人们所期望的药物（如白介素），或改变生物的遗传特征（如转基因大豆）等。

　　2、本次调研背景

　　普洛（Aplloa）上海研究院主要从事基因工程药物的研发生产，以及跨国公司的新药研发外包，是公司的高端技术核心所在。我们在对公司化学药、原料药进行了4次深入调研后，本次是自8月以来的第5次调研，也是最为深入的一次。

　　二、基因工程流程简介

　　1、美国哈佛大学的基因工程流程

　　美国哈佛大学（（Harvard University））医学院是目前全球顶级的基因工程新药研发机构，研究美国哈佛大学的基因工程流程，对于我们投资生物医药类公司具有重要意义。

　　基因工程的核心是人类遗传基因组学技术，普遍意义上的基因工程流程主要包括两大步骤：

　　第一，基因工程步骤。主要有4步：

　　1）获取符合要求的DNA/RNA/特异蛋白片段

　　2）DNA与质粒重组

　　3）在细胞内克隆重组后的DNA

　　4）挑选能进行基因表达的细胞和DNA

　　第二，新药申报步骤。主要有3步：

　　1）动物实验

　　2）临床试验

　　3）提交生物制剂许可证申请（BLA）

　　2、普洛的基因工程流程

　　普洛的基因工程流程与美国哈佛大学（Harvard University）一致，股份公司技术总监是从哈佛大学医学院引进的高科技人才，主要包括三大项目：

　　1）癌症基因靶向诊断试剂

　　2）重组人EGF

　　3）跨国公司的新药研发外包。

　　公司主要依托的技术为人类遗传基因组学技术，与哈佛大学的基因工程流程一致。

　　从产业链上看，公司的基因工程产品与周院士领导的化学药研发相互独立，形成互补关系。从国际合作来看，给公司下新药研发外包订单的均为国际排名前5位的跨国制药企业，显示出公司的研发水平已经得到国际认同。下面我们将分别将3大项目的情况跟大家一一介绍。

　　三、癌症基因靶向诊断试剂：革命性的基因技术

　　1、癌症的基因靶向诊断原理

　　癌症的基因靶向诊断是人类遗传基因组学的最新成果，是癌症诊断方式的革命性进步。

　　目前肿瘤的检测主要依靠手术和切片，将活体组织从体内取出，放到显微镜下观察，如果发现癌细胞，则确诊为癌症。这种方式的缺点一是病人痛苦比较大，二是费用较高，如果手术则动辄上千元。

　　癌症的基因靶向诊断是采用人类遗传基因组学技术锁定癌症靶点，用克隆蛋白或是天然蛋白作为探针，携带造影剂，以针剂的形式注射到人体内。进入体内后，克隆探针即自动与癌细胞上的特异蛋白结合，随之将造影剂附着到癌细胞上，用现有的造影仪器观察，就可确认癌细胞的大小，是早期、中期、晚期，是否需要用药物治疗。

　　与现有方式相比，手术或者切片只能解决“有没有”的问题；而基因靶向诊断则解决了“有没有，有多大，是早期、中期、晚期，是否需要用药”等诸多问题，是一种革命性的技术进步。同时，针剂形式的基因检测试剂病人痛苦小，每针费用为800-900元人民币，能减轻病人费用负担，符合目前国家医疗改革的大趋势。

　　2、癌症基因靶向诊断试剂的市场需求

　　癌症的基因靶向诊断试剂的剂型为针剂，与现有的体外检测试剂相比，具有高技术、高壁垒、高毛利的特征，病人痛苦小，费用相对不高，市场需求非常广阔。

　　3、癌症基因靶向诊断试剂对公司EPS的影响

　　由于癌症基因靶向诊断试剂具有高技术、高壁垒、高毛利的特征，一旦研发成功，对于公司EPS将有决定性的影响。

　　四、重组人EGF：订单体现公司价值

　　1、重组人EGF:拥有专利的基因产品

　　重组人表皮细胞生长因子（Recombinant Human Epidermal Growth Factor，rhEGF），是相对分子量为6045的小分子多肽；作为一种强有力的人体细胞因子，具有多种生物活性。由Dr. Stanley Cohen年发现，并获得了1986年诺贝尔医学奖。

　　rhEGF医药用途为角膜、皮肤等表皮创伤的修复，促进角膜和气管上皮组织的繁殖等。近年来，EGF被应用于化妆品领域，用于增强表皮细胞的蛋白质、DNA、RNA的合成，促进人皮肤上皮细胞、角膜上皮细胞的生长等。

　　普洛的rhEGF是专利基因产品，专利号（200510025289.3）,按此专利生产的产品，其纯度和同源性达到日本厚生省标准，获得了厚生省批文，产品全部出口日本。

　　2、重组人EGF的市场需求

　　据日本经济产业省数据数据，2005年日本化妆品总销量为1.5万亿日元，折合人民币1014.66亿元。按照每毫升化妆品中rhEGF含量为5微克计算，日本市场rhEGF需求总量为1691克。（1克=1000毫克，1毫克=1000微克）

　　3、重组人EGF对公司EPS的影响

　　重组人EGF是具有专利的基因工程产品，其出口日本标志着公司的基因工程产品纯度和质量均达到国际规范市场标准，对公司发展而言是基因工程方面的重大突破。