据《自然》杂志数小时前(7月25日)刚刚报道,全球首例CRISPR技术的临床试验将于今年8月在中国进行。科学家们将会从肺癌病人的身上提取T细胞(白细胞的一种),在体外用CRISPR技术进行基因改造,然后注射回病人体内用以治疗。如果一切顺利,这些基因改造过的免疫细胞将会精准有效地杀死病人身上的癌细胞。进行这次临床试验的是来自四川大学华西医院的研究团队,课题领头人是肿瘤学家卢铀教授。华西医院位于成都,医院董事会于今年的7月6日批准了这项试验。 参与这次试验的病人都患有非小细胞肺癌,并且已经转移。他们之前尝试过化疗、放疗以及一些其他的治疗手段,但是都没有效果。卢教授表示:“我们对于癌症的办法其实真的不多,这项技术(CRISPR基因改造)将带给很多病人巨大的福音,尤其是那些我们每天面对的癌症患者们。”
按照计划,陆教授的团队会首先从病人身上提取T细胞,改造这些细胞的受体,使它们能精确找到要消灭的癌症细胞。然后使用CRISPR–Cas9除去一种叫做PD-1的蛋白质。这种蛋白质通常依附在T细胞表面,主要作用是在免疫反应结束后(即T细胞攻击完成后),抑制T细胞的活力,避免误伤健康细胞。而癌细胞能够识别这种蛋白质,借此躲过攻击。
这样,一支T细胞“专业灭癌小分队”就形成了。这支小分队将会被注射回病人体内。科学家们希望,这些改造过的T细胞可以通过人体循环,顺利地达到肿瘤所在的终点。
由于CRISPR-Cas9剪辑技术可能出现脱靶的情况(剪错基因),这将可能影响到治疗效果,甚至产生一定的危险性。为了避免这种情况发生,位于成都的一家生物公司MedGenCell将参与本项临床试验,专门负责检测改造后的T细胞是否“合格”。
基于CRISPR-Cas9技术的易用性,与其相关基因治疗方案很有可能是未来的医疗的主要方向之一。而我国的医疗团队在国际上首开先河,一旦人体临床试验成功,未来通过基因疗法将可以治愈癌症,这种巨大的消息刺激下,两市的基因治疗主题有望迎来巨大催化剂!
就在上个月,美国国立卫生院下属的DNA重组咨询委员会也通过了决议,批准CRISPR基因治疗方案进行人体临床测试。最快今年年底,18名分别罹患骨髓瘤、肉瘤和黑色素瘤的志愿者将参与预期长达两年的试验。
基因治疗概念股梳理:仟源医药(300254):30多亿市值的袖珍基因诊疗概念股,最近几年大手笔持续并购,今年6月定增募资31亿元收购普德药业100%股权,普德药业主营肿瘤疾病、心脑血管复合诊疗制剂,质地优良,2016年一季度盈利4000万。今年4月,公司还收购了苏州达麦迪51.98%股权,达麦迪主营体外诊断试剂和生物学试剂与仪器。公司还持有恩氏基因80%股权,从事人体基因纯化、保存和检测业务。
舒泰神(300204):公司香港子公司使用自有资金1810万欧元认购德国InflaRx GmbH新发行的C类优先股,本次认购完成后,香港子公司持有InflaRx GmbH16.3%的股权。InflaRx GmbH致力于研发在全球进行专利布局的有优良的生物物理特性的人源化单克隆抗体药物,该药物能有效治疗由细菌或真菌引起的急性和慢性炎症疾病。核心品种神经生长因子——苏肽生是国家一类新药,市场占有率超过50%。
丽珠集团(000513):定增14.58亿元投向医药主业,治疗用抗体药物项目包括重组人源化抗肿瘤坏死因子α单克隆抗体(主要适应症为类风湿性关节炎)、抗ErbB2人源抗体(主要适应症为HER2阳性乳腺癌);全球范围内长效微球缓释制剂的应用发展迅猛,2014年全球缓释药剂销售收入为1000亿美元,而我国销售收入还不到100亿元人民币,成长空间巨大。