一项恐怖的数据将催生一个造福人类的伟大行业！

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英国医生第一次依靠使用“分子剪刀”修改基因的疗法，成功地治愈了一名患有“无法治愈的”白血病的1岁女孩。

伦敦大奥蒙德街医院(Great Ormond Street Hospital)的这一病例，生成经过设计的“人工培育的免疫细胞”去捕捉并治疗疾病。医院称，这个名叫“莱拉”(Layla)的女孩目前摆脱了癌症，身体状况很不错。

这次突破将令人对基因编辑这一快速发展的新兴领域感到更加兴奋。基因编辑是基因工程的一种，向基因中插入DNA，替换或取下其中的DNA，从而修复缺陷或战胜疾病。

基因编辑引发了争议，因为它可能导致令人产生道德疑虑的用法，比如生成“设计婴儿”。然而，这家伦敦医院的成功也证明，为何很多科学家那么热衷于这项技术。

大奥蒙德街医院使用的所谓U CART 19细胞在动物身上已显出良好前景，但除了此次为救活莱拉而做的最后努力之前，该细胞从未应用于人体。此前在莱拉身上使用的其他药物全部失败了。

这一疗法是由法国生物科技公司Cellectis开发出来的，把1毫升的UCART19细胞注入了莱拉的血流中。几周后，白血病细胞明显开始消失。

该疗法类似于瑞士的诺华制药(Novartis)以及美国的Juno和Kite等公司开发的使用修饰T细胞治疗癌症的办法。然而，其他疗法使用从病人自身血液中提取的细胞，而UCART19细胞则来自于健康的捐献者。

这就克服了从化疗后的许多白血病患者体内难以提取到足量健康T细胞的难题。T细胞是一种能够对抗疾病的白血细胞。

一个更有可能的优势在于，捐赠细胞可以大规模生产，并用于任何患者，与因患者而异的其他疗法相比，在成本上更低。诺华制药、Juno和Kite正在研制中的所谓CAR-T疗法的最大缺点之一，就是被认为价格太高。

译者/何黎

英国首次用基因编辑治好白血病女孩

谢谢一零一大师，现在大盘企稳了，就做北陆了。

北陆是布局最完善的，子公司中美康士也是世界上鲜有的做免疫细胞治疗有盈利的生物公司。@沃伦华

顶，谢谢一零一大师，北陆不错，好像新开源也是。

朋友你确定你有认真看贴吗？六楼写的什么？@沃伦华

说的很多，说的很好，龙是画的漂亮，可是没有眼睛!相关个股应该告诉我们呀，不然如何成精？

CAR-T疗法投入生产！Cellectis股票应声大涨

Cellectis公司在GMP条件下，完成了通用性CAR-T疗法的3个生产批。该新闻直接导致巴黎交易所的Cellectis股票上涨20%。这充分强调工业化生产在接下来的肿瘤免疫竞争中发挥着重要作用（相关阅读：CAR-T疗法前途大好，但是如何实现商业化？）。

Cellectis公司总部位于法国巴黎。该公司于今开始加快了生产工厂的建设，3月聘请Arjan Roozen进入公司并负责工厂运营管理，并于几个月后在美国临床肿瘤学会发表了相关声明。 这位基因编辑专家引领公司进入了一个新时代，他们现在终于可以在符合法规的条件下生产与Servier公司合作的先导药物U CART 19。虽然异体CAR-T疗法的安全性和有效性还不太确定，不过生产批的完成，打消了大家对该药可能因为不能批量生产而阻碍上市进程的顾虑。

Cellectis公司的这种新药与其他肿瘤免疫疗法的差异在于：前者不需要依据患者进行相应修饰。Cellectis公司的执行副总裁David Sourdive在声明中说："以往的细胞疗法都属于自体移植范畴，而基于Talen 的基因编辑方法，使得细胞疗法的适用性得以扩展到一个人群，而不仅仅局限于单个个体，从而能够实现工业化大规模生产。"生产实现工业化使Cellectis公司有信心获得90%的毛利润；而依赖个体化免疫疗法的Dendreon公司对于这么丰厚的回报连想也不刚想。

拥有已经进入临床实验阶段的第一批CAR-T疗法的公司包括：诺华、Kite和Juno。由于这些技术都需要对患者的T细胞进行修饰， 因此Cellectis公司的首席执行官André Choulika认为这导致产品的适用范围较小，从而处于小众状态，阻碍了他们公司的工业化生产，因此从某种意义上证明了Choulika预测的准确性。

虽然Cellectis公司的免疫疗法进展落后于诺华、Kite，但是其率先实现CAR-T疗法的工业化生产，而且不需要依据患者进行相应修饰，只要安全性和有效性得到证实，将具有无可比拟的优势，后来居上也未可知。（生物谷

中国版精准医疗：论证已完成，“十三五”启动

2015-11-05 中美康士免疫细胞

中国将在“十三五”期间启动一项“精准医疗重点科技研发计划”，并将选择性地在全国各个具备条件和优势的区域中的医院和社区内建设示范中心。

1国家层面强力支持

“精准医疗计划的一个重要方面就是建设区域示范中心，把示范中心的成果运用到临床实践，而且其中必然需要医院和病人的参与，这个计划与智慧医疗密切相关，将会产生巨大的社会经济效益。”有关专家表示，该计划的论证阶段已经结束，“十三五”期间肯定会启动，国家层面对此项目会有“非常强大的支持力度”。

早在今年3月，就有报道称科技部在我国首次关于精准医学的专家会议上决定，2030年之前在此项目上投入600亿元。

时隔半年，精准医疗计划已经完成了论证。但是，在产业和社会层面，对于精准医疗的讨论仍在热烈进行，与精准医疗密切相关的云计算、大数据、物联网和移动互联网等概念，在医疗方向的运用被不断深挖。

2隐私和参与

精准医疗的概念最早由美国医学界在2011年提出，今年1月，美国总统奥巴马在国情咨文中宣布启动精准医疗计划，并斥2.15亿美元作为第一笔投资。该计划还将搜集数百万志愿者的健康数据进行研究，因此，注重隐私和鼓励全民参与，成为该计划一个硬币的两面。

对中国的相关行业人士来说，这两面同样存在，并且机遇和挑战因人口规模而放大。

精准医疗的一个重要方面就是基因测序，基因信息的数据化一旦掌握，便可能在未来将过去中国面临的负担转化为资源。

中国有数量庞大的病源和样本，一旦拥有成本低廉的数据采集工具，从全基因组到疾病，每个人将从生到死不同时间的基因档案建立起来，那将会是规模庞大的数据。

中国在精准医疗领域具有“本土需求”，这体现在，中国目前的出生缺陷率为5.6%，由此造成8000万残疾人，而发达国家的水平为2%多一点，此外，中国的肿瘤患者5年生存率为33%，而发达国家是70%。

医院数据通过两个方面产生价值，一是临床研究，通过回顾或预测寻找规律，二是通过临床数据帮助医生做出更好的诊断，“我个人认为，医院的系统化绝对不是移动治疗挂号和支付等等，而是所有数据的整合，它能发挥的价值远远大于医院的单一系统。”

3需要更多开放数据

即便准确率非常高，相比医院产生的大量数据，精准医疗需要依托更大的开放和共享数据。

上海红十字会常务副会长高解春表示，中国完全有条件在精准医疗方面走在全球前列，但是，顶层设计非常重要，民间也要有共识，共同参与医疗数据的完善。

“每个人都要为社会做贡献，不能说我的数据不进数据库。只要活在社会上，每一个人都要进去，和医保一样。”高解春说。

而有关专家更强调数据的隐私和使用伦理，并表示，精准医疗产业里，采用医院的数据时一定要是过滤了个人隐私的豁免数据，“个人的数据放在这个群体里不应该涉及个人的隐私，应该没有姓名、没有年龄，变成一个群体数据，这个数据是可以拿来做科研和研究用的。”