【创新药追踪】
首个可摧毁癌细胞“永生 RNA”药物问世:小核酸治疗路径迎来关键突破 ?? 一、事件概述:首个能摧毁癌细胞“永生 RNA”的药物取得突破 以色列团队近期开发出全球首款可以破坏癌细胞“永生化”机制相关 RNA 的药物,能够精准识别并清除名为 TERRA 的关键 RNA。TERRA 在部分癌细胞中承担维持生存的核心作用,因此这一突破意味着癌症治疗路径首次从 靶向蛋白 迈向 直接靶向致癌 RNA,具备机制层面的跨代意义。研究成果发表于《Advanced Science》。 ?? 二、机制逻辑:小核酸从上游切断病因,打开新一轮创新药窗口 小核酸药物以基因层面干预疾病过程,从源头解决病因,突破传统药物靶点内卷、作用有限等瓶颈。随着海外修饰与递送技术的核心专利逐步到期,叠加 AOC 等新一代递送技术加速成熟,靶点类型和适应症边界正在快速扩展。诺华预计,小核酸中长期ShΙ场空间有望达到 300 亿美元。 ?? 三、投姿建议:递送系统最具价值,键凯科技(
688356 )是Gμo内最明确受益标的 小核酸药物本质是“递送驱动型”创新药,递送系统决定药物能否进入细胞、稳定发挥作用,因此处于产业链的核心价值环节。 键凯科技作为Gμo内 PEG 修饰与递送材料龙头,是
辉瑞等多家Gμo际药企的重要供应商。未来 3–5 年,小核酸药物ShΙ场空间有望突破 200 亿美元,递送系统价值量约占 10%,若公司ShΙ占率达到 20% 水平,对应 约 100 亿ShΙ值空间。 此外,键凯科技布局的多个小核酸创新靶点(如 C3、MLPH、TUBB2A、TOP1、EGFR、B7-H3、CFD、VEGFR2 等)以及抗体偶联小核酸管线(VEGFR2-siRNA、CFD-siRNA 等)可突破“仅能作用肝细胞”的xian有限制。多靶点、多组织递送的能力,使其管线中任何一款产品成功上ShΙ,都有望成为 10 亿美金级别的单品,整体创新药管线具备百亿级估值弹性。 ?? 四、Gμo内进展:高额 BD 频出,本土小核酸已开始获得全球头部药企验证 2025 年以来,
迈威生物、舶望制药、靖因药业等多家企业陆续与海外顶级药企达成高额 BD 合作,标志着Gμo内小核酸研发实力被 MNC 系统性认可,全球化路径加速打开。 ??小核酸重点标的:
石药集团、
君实生物、键凯科技、
信达生物、迈威生物、
前沿生物、
信立泰、圣诺医药、腾盛博药、
悦康药业、舶望制药、瑞博生物等。