细胞基因治疗行业动态：短期情绪扰动，不改行业长期景气趋势

天风医药杨松团队细胞基因治疗行业动态：短期情绪扰动，不改行业长期景气趋势

事件：美国FDA于11月28日宣布，正在调查患者接受CAR-T疗法后出现的严重不良事件，包括罹患继发性肿瘤的严重风险。

🌟各大药企纷纷紧急发声，目前尚无证据表明二者相关性：诺华、吉利德和传奇生物就该调查相继发表紧急声明，表示目前尚无证据表明CAR-T疗法与继发性恶性肿瘤的因果关联，对自身产品的整体安全性充满信心。吉利德发言人在声明中表示，公司“对Tecartus和Yescarta的整体安全性充满信心”，并且表示CAR-T疗法到目前为止已经治疗17700名患者，迄今为止没有证据表明它们与恶性肿瘤的发展有因果关联。诺华也表示在接受Kymriah治疗的1万多名患者中，尚未发现Kymriah与继发性恶性肿瘤之间存在因果关系。强生 /传奇生物表示，Carvykti已被用于2000名患者，具有良好的获益风险特征。

🌟T细胞淋巴瘤发生率极低：CAR-T疗法作为革命性治疗方式，其安全性一直是行业和FDA关注的重点。在美国处方信息中，对于已批准的CAR-T疗法和基因疗法，发生继发性恶性肿瘤的潜在风险均被标记为警告（class warning）。据FDA统计的CAR-T疗法不良事件报告数据，T细胞淋巴瘤共有12例，诺华Kymriah报告7例（7/2470，0.28%），吉利德Yescarta报告3例（3/3729, 0.08%），强生/传奇生物Carvykti报告1例（1/408, 0.24%），BMS Breyanzi报告1例（1/202, 0.49%）。

🌟CAR-T疗法已改变多种血液肿瘤的治疗方式，有效降低死亡/进展风险。吉利德的Yescarta用作弥漫大B细胞淋巴瘤的二线治疗时，相较于化疗和干细胞移植等标准治疗，将疾病进展、死亡或需要新疗法的风险降低60.2%。强生/传奇生物的Carvykti在用于已接受过一到三线治疗的RRMM患者时，在延缓肿瘤进展或死亡方面显示出74%的较大益处。FDA表示CAR-T疗法的总体益处明显超过其潜在风险。

我们认为行业监管的规范化，恰好从侧面表明CAR-T行业已逐渐走向成熟，基于CAR-T疗法的优异疗效和治愈潜力，以及不断迭代的技术平台，行业将迎来快速发展及规模扩张期。

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